为什么美国药企热衷于研发罕见病药物？

在美国和其他一些西方国家，药企都非常热衷于研发罕见病药物，也为成千上万的罕见病患者带来了特效药。这些国家的医保涵盖罕见病药物，显然是一个重要原因。但另一个重要原因是来源于美国1983年颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act）的孤儿药标签（Orphan Drug Designation）。一旦药企获得孤儿药标签将获得一系列的政策优惠。同时，药企在申报孤儿药标签时并不需要该药物已经获得FDA的临床试验批准，也就是说在动物实验阶段就已经可以提交申请，这一政策也极大方便了孤儿药标签的申请。




这一系列政策优惠极大地促进了美国罕见病医疗领域的进步。在该法案颁布以前，美国只有38种罕见病药物，而法案颁布以后，截止2017年，总共有675种罕见病药物面世（最新数据）。而在2015年，FDA批准的药物中接近一半为罕见病药物。而且，一项2017年的研究表明，投资者也十分青睐拥有孤儿药标签药物的药企。在获得孤儿药标签的时候，药企的股价平均上涨3.36%。药企的积极参与带动了整个产业的快速前进。




孤儿药法案的颁布与罕见病病友组织的积极参与密不可分。上世纪七八十年代的美国，药企普遍出于经济收益考虑专注于研发适用人群更高的常见病药物。罕见病被极大忽视，因此也被称为孤儿病。1982年，一些罕见病病友和亲人成立了全美罕见病组织（NORD），并积极呼吁罕见病立法。他们找到了当时的国会议员Henry Waxman, 在他和病友组织的积极推动下，孤儿药法案终于于1982年12月在国会和参议院被通过，并与1983年1月4日被里根总统签署实施。




有鉴于孤儿药法案的巨大推动作用，日本，欧盟，新加坡，澳大利亚等许多国家和地区也相继颁布类似法案。

美国的1983年孤儿药法案为中国罕见病相关立法提供了一个范本，而NORD也为中国病友群体和七色堇罕见病联盟提供了一个范本。只有通过我们的共同努力，才会有相关法案的颁布实施和罕见病领域的快速进步。今年五月国家出台的第一批罕见病目录也是中国在罕见病领域迈出的重要一步，期待还会有更多相关政策的出台。我也会持续关注相关政策。