Rett syndrome相关研究进展怎么样了?

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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

赞同来自: 卡西法

现在针对rett syndrome基因治疗的研发已经进展到猴子模型了 我觉得离临床试验已经不远了
https://www.spectrumnews.org/news/scientists-move-closer-gene-therapy-rett-syndrome/ 

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