国内药企什么时候能生产出Aldurazyme这样的罕见病药物？

技术角度来看，中国分分钟能造出这样的药。Aldurazyme是治疗粘多糖症一型的酶替代药物。与其他溶酶体疾病一样，粘多糖症一型是由于缺乏溶酶体内相关酶导致细胞无法降解某些大分子造成的。Aldurazyme就是在体外培养的细胞中提取这种酶再注射回患者体内。而这种蛋白质生产技术其实对于各大药企来说就是小菜一碟。

说个八卦，Aldurazyme是90年代在医生Emil Kakkis家的地下室研发出来的，启动资金是患者Mark Dant父亲募集的5万美元。可想而知，20多年后的今天生产这种药实在不成问题。这款药上市后售价是每年20到30万美元。

具体可以参考：https://www.cnn.com/2017/05/12/health/ryan-dant-college-graduation-mps-rare-disease-profile/index.html

https://link.zhihu.com/?target=https%3A//www.cnn.com/2017/05/12/health/ryan-dant-college-graduation-mps-rare-disease-profile/index.html
 
那问题来了，既然技术上难度不大，为什么国内没人生产呢？

因为药物研发过程中的某些固定成本（团队开支，临床试验，申报审批，宣发）对于每一种药都差不太多。比方说开发一种常见病的药物支出是1亿美元，一种罕见病药物的支出是5000万美元。常见病的患者有10万人，那每位1000元即可收回成本。而罕见病患者可能只有100人，那每位要50万才能收回成本。50万美元对于普通美国人来说也是一个天文数字，那就得靠医保了。医保报销于是患者能用上药，药企也能卖得出去药，那么药企知道能盈利再加上政府对罕见病药物的政策支持，就热衷于生产罕见病药物。中国目前基本没有医保会报销罕见病药物，那么药企知道卖不出去药，那还生产做什么呢？
 
所以说，罕见病药物在中国很大程度上不是一个技术问题，而是一系列社会问题。
这些天价药该如何定价？
该不该纳入医保？
如何在罕见病和常见病之间合理分配医保资源？
有没有可能通过针对罕见病的商业保险来弥补缺陷？
哪些罕见病该纳入新生儿筛选？