第三批临床急需境外新药名单发布，包括晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）和多发性硬化（Multiple sclerosis）在内的七款药被纳入！
为加快临床急需的境外上市新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会共同组织专家对第三批临床急需境外新药初步筛选品种和第二批临床急需境外新药公示异议品种进行了研究论证，遴选出第三批临床急需境外新药。10月29日，国家药监局药品审评中心对第三批临床急需境外新药名单予以公示。此次公示的名单包括三个血液系统疾病用药、两个罕见病药物，以及抗流感药物和结膜炎用药各1个。
在血液系统疾病方面，名单纳入了安斯泰来（Astella）二代FLT3抑制剂Xospata，针对适应症为急性髓细胞白血病；Agios针对IDH1酶突变的复发性或难治性急性髓系白血病的口服靶向抑制剂Tibsovo；以及用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的Cablivi，该药于2018年和2019年分别在欧盟和美国上市，是目前该适应症唯一获批药物。此外，名单中还有BioMarin的酶替换药物Brineura，适应症为罕见病晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症；由日本盐野义制药研发的Xofluza，用于治疗甲型和乙型流感；日本参天（Santen）研发的Verkazia，用于治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎；以及用于治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊Tecfidera，由渤健（Biogen）研发，已于今年2月在中国提交上市申请并纳入优先审评范围。
reference:
retrieved Oct. 29 2020 from: http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=f190790b90a7f146
在血液系统疾病方面，名单纳入了安斯泰来（Astella）二代FLT3抑制剂Xospata，针对适应症为急性髓细胞白血病；Agios针对IDH1酶突变的复发性或难治性急性髓系白血病的口服靶向抑制剂Tibsovo；以及用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的Cablivi，该药于2018年和2019年分别在欧盟和美国上市，是目前该适应症唯一获批药物。此外，名单中还有BioMarin的酶替换药物Brineura，适应症为罕见病晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症；由日本盐野义制药研发的Xofluza，用于治疗甲型和乙型流感；日本参天（Santen）研发的Verkazia，用于治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎；以及用于治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊Tecfidera，由渤健（Biogen）研发，已于今年2月在中国提交上市申请并纳入优先审评范围。
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retrieved Oct. 29 2020 from: http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=f190790b90a7f146
