【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格
Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种，由NPC基因突变导致。目前，在美国尚没有针对该疾病的疗法获批，在欧洲也仅有一种已批准的药物。
该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分子热休克应激反应诱导剂。它可以增加热休克蛋白HSP70的产生，HSP70是脂质代谢过程中必不可少的辅助因子，可防止蛋白聚积。此前，FDA已授予Arimoclomol突破性疗法认定、孤儿药资格及快速通道资格。近日，在Orphazyme公司为该药物递交新药申请后，又授予其优先审评资格，预计在明年3月17日之前做出回复。
除NPC以外，Arimoclomol还被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS），散发性包涵体肌炎（sIBM）和戈谢病的治疗。
在2019年完成的二/三期临床试验中，接受arimoclomol治疗的患者疾病进展降低74%。今年1月Orphazyme公司公布的扩展试验结果显示，Arimoclomol在为期两年的治疗过程中持续降低疾病进展，而且原先接受安慰剂治疗的患者，在换为接受arimoclomol治疗后，疾病进展也降低90%。
参考：https://mp.weixin.qq.com/s/yseiIz-FfGOmBs9NgyVrPQ
该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分子热休克应激反应诱导剂。它可以增加热休克蛋白HSP70的产生，HSP70是脂质代谢过程中必不可少的辅助因子，可防止蛋白聚积。此前，FDA已授予Arimoclomol突破性疗法认定、孤儿药资格及快速通道资格。近日，在Orphazyme公司为该药物递交新药申请后，又授予其优先审评资格，预计在明年3月17日之前做出回复。
除NPC以外，Arimoclomol还被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS），散发性包涵体肌炎（sIBM）和戈谢病的治疗。
在2019年完成的二/三期临床试验中，接受arimoclomol治疗的患者疾病进展降低74%。今年1月Orphazyme公司公布的扩展试验结果显示，Arimoclomol在为期两年的治疗过程中持续降低疾病进展，而且原先接受安慰剂治疗的患者，在换为接受arimoclomol治疗后，疾病进展也降低90%。
参考：https://mp.weixin.qq.com/s/yseiIz-FfGOmBs9NgyVrPQ
