【科普】临床实验的类型与分期

FDA的临床实验分类
Interventional (Clinical Trial)：介入性研究，即我们通常认知的临床实验 
Observational：观察性研究
Expanded Access：扩展用药
 
 
FDA的临床试验分期
在进入临床试验之前，药物会在离体细胞及动物实验中进行验证。只有在这一步被证明相对有效和安全后，才会正式开始临床试验。
Phase I（临床一期）：一般测试药物安全性。被试通常是几十到一百名健康的志愿者，也有可能是患者。采集的信息包括药物代谢过程，血清药物浓度，人体的不良反应等。被认为是相对安全的药物可以进入临床二期。Phase II（临床二期）：扩大样本，持续监测药物安全性，同时开始验证药品有效性。被试通常是患者，分设实验组和安慰剂组，多采取双盲试验。
Phase III（临床三期）：验证药物有效性的关键分期。样本数量较之二期进一步扩大，从几百到几千不等，同样采取双盲随机对照。在研究治疗效果的同时，更大的样本数也使得人们能发现一些更少见的副作用。
临床三期取得满意结果后，可向FDA递交新药申请，以期被批准上市。上市之后，还有“临床四期”。这并非严格意义上的临床试验，而是上市后长期的监测。虽然之前的三期临床试验在时间跨度上已经长达数年，但药物还可能在更长的时间跨度上显示出副作用，这需要通过对用药患者的长期跟踪随访来建立统计联系。如果发现某些药物有长期的危害，FDA可以随时叫停这些药物的商业使用。