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首款SMA口服药获批上市，你觉得值多少钱？
七色堇罕见病
近日，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服药物Evrysdi（risdiplam）获得了美国FDA批准。此前，市面上已有两款用于治疗SMA的注射药物，包括诺华公司的基因治疗药Zolgensma和Biogen公司的Spinraza（诺西那生钠注射液），Evrysdi是获批上市的第一款口服药物。
什么是SMA
SMA是一种常染色体隐性遗传病，影响大约万分之一的婴儿。患者由于SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏，进而肌肉和运动神经功能受累，可致瘫痪、呼吸困难和死亡。多于婴幼儿期起病，亦有青少年期和成人期起病者。其中，婴幼儿患者病情更重。
什么是Evrysdi
该药由罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司与PTC Therapeutics合作开发，可用于治疗两个月以上婴幼儿及青少年、成人SMA患者。口服液剂型，每日一次，根据体重确定剂量。临床试验显示，81%的婴儿在接受治疗23个月后无需接受永久性通气就能够生存，与疾病自然发展史相比是非常显著的改善。
关注孤儿药
Evrysdi根据体重确定剂量，随着患者年龄增长，每年用于治疗的费用也会相应增长。对于两岁以下的患儿，告诉我们您对药费的预期吧。
您对Evrysdi的价格预期是？( )
A.低于1万美金/年
B.1~5万美金/年
C.5~10万美金/年
D.高于10万美金/年
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近日，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服药物Evrysdi（risdiplam）获得了美国FDA批准。此前，市面上已有两款用于治疗SMA的注射药物，包括诺华公司的基因治疗药Zolgensma和Biogen公司的Spinraza（诺西那生钠注射液），Evrysdi是获批上市的第一款口服药物。
什么是SMA
SMA是一种常染色体隐性遗传病，影响大约万分之一的婴儿。患者由于SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏，进而肌肉和运动神经功能受累，可致瘫痪、呼吸困难和死亡。多于婴幼儿期起病，亦有青少年期和成人期起病者。其中，婴幼儿患者病情更重。
什么是Evrysdi
该药由罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司与PTC Therapeutics合作开发，可用于治疗两个月以上婴幼儿及青少年、成人SMA患者。口服液剂型，每日一次，根据体重确定剂量。临床试验显示，81%的婴儿在接受治疗23个月后无需接受永久性通气就能够生存，与疾病自然发展史相比是非常显著的改善。
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