罕见病重磅炸弹抗体药：Soliris、Hemlibra、Takhzyro
罕见病重磅炸弹抗体药：Soliris、Hemlibra、Takhzyro
文章转自 Armstrong 佰傲谷BioValley
2019年全球抗体药物市场规模达到1400亿美元。Soliris为目前最成功的的罕见病抗体药物，随着很多罕见病机制逐渐清晰以及抗体工程的发展，正涌现一些新的罕见病抗体药物，在小适应症做出大市场。Hemlibra、Takhzyro、Tepezza等正在重复Soliris的成功故事。
Hemlibra为FIX/FX双特异性抗体，由罗氏子公司中外制药开发，用于治疗A型血友病，且由于独特机制对于八因子抵抗的患者也有效。2019年Hemlibra销售额17.04亿美元，2020年一季度销售额5.9亿美元。
Soliris、Hemlibra之后下一个跻身重磅炸弹的罕见病抗体药应为Takhzyro。Takhzyro为靶向KLK（血浆激肽释放酶）的全人源抗体，由Dyax的噬菌体展示库开发，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）。后转让给Shire，武田收购Shire后成为武田旗下药物。
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传病，发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。Takhzyro可以将HAE发生率减少87%，超过C1抑制因子等药物。尽管年治疗费用高达574000美元（人民币400万元），仍然快速占领HAE市场份额，预计很快将成为该领域主导药物。
Tepezza（Teprotumumab）2020年初刚刚上市，用于治疗甲状腺眼病，上市仅2个月销售额即达到2350万美元。这样强劲的需求远超预期，Horizon将Tepezza年销售额预期从3000-4000万美元提高到超过2亿美元，并预计销售额峰值将超过10亿美元。
Tepezza最初由Genmab开发，后转让给罗氏，罗氏放弃后又转让给RVDC，Horizon收购RVDC后成为其旗下药物。Teprotumumab对于甲状腺眼病的治疗效果非常好，82.9%的患者眼球直径缩小超过2mm，对照组仅有9.5%。治疗24周，眼球直径平均缩小3.32mm。
总结一些新机制的抗体药物在罕见病适应症表现出突破的疗效，同时也创造了巨大的市场价值。Soliris之后，Hemlibra、Takhzyro、Tepezza正走向成功之路，未来会涌现越来越多新机制的罕见病抗体药物。
文章转自 Armstrong 佰傲谷BioValley
2019年全球抗体药物市场规模达到1400亿美元。Soliris为目前最成功的的罕见病抗体药物，随着很多罕见病机制逐渐清晰以及抗体工程的发展，正涌现一些新的罕见病抗体药物，在小适应症做出大市场。Hemlibra、Takhzyro、Tepezza等正在重复Soliris的成功故事。
Hemlibra为FIX/FX双特异性抗体，由罗氏子公司中外制药开发，用于治疗A型血友病，且由于独特机制对于八因子抵抗的患者也有效。2019年Hemlibra销售额17.04亿美元，2020年一季度销售额5.9亿美元。
Soliris、Hemlibra之后下一个跻身重磅炸弹的罕见病抗体药应为Takhzyro。Takhzyro为靶向KLK（血浆激肽释放酶）的全人源抗体，由Dyax的噬菌体展示库开发，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）。后转让给Shire，武田收购Shire后成为武田旗下药物。
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传病，发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。Takhzyro可以将HAE发生率减少87%，超过C1抑制因子等药物。尽管年治疗费用高达574000美元（人民币400万元），仍然快速占领HAE市场份额，预计很快将成为该领域主导药物。
Tepezza（Teprotumumab）2020年初刚刚上市，用于治疗甲状腺眼病，上市仅2个月销售额即达到2350万美元。这样强劲的需求远超预期，Horizon将Tepezza年销售额预期从3000-4000万美元提高到超过2亿美元，并预计销售额峰值将超过10亿美元。
Tepezza最初由Genmab开发，后转让给罗氏，罗氏放弃后又转让给RVDC，Horizon收购RVDC后成为其旗下药物。Teprotumumab对于甲状腺眼病的治疗效果非常好，82.9%的患者眼球直径缩小超过2mm，对照组仅有9.5%。治疗24周，眼球直径平均缩小3.32mm。
总结一些新机制的抗体药物在罕见病适应症表现出突破的疗效，同时也创造了巨大的市场价值。Soliris之后，Hemlibra、Takhzyro、Tepezza正走向成功之路，未来会涌现越来越多新机制的罕见病抗体药物。
